Il est indispensable de repositionner la perspective des essais thérapeutiques dans un continuum entre la recherche en laboratoire, le développement préclinique souvent réalisé dans le cadre de l’industrie, et surtout la relation patients-soignants. Il existe en effet un ensemble de questions qui doivent être abordées de façon séquentielle afin de pouvoir à terme proposer des essais thérapeutiques ciblés sur des populations limitées mais capables de démontrer l’efficacité de ces thérapeutiques, en particulier dans le cadre de maladies rares.
Dans le cadre du cours ont été évoqués successivement plusieurs essais en cours ou à venir, comme le développement d’essais thérapeutiques sur la neuropathie optique de Leber, aujourd’hui en phase III, réalisés dans le cadre de travaux initiés, menés au sein de l’Institut de la Vision et repris par un partenaire industriel.
La problématique liée à la production des différents produits thérapeutiques, en particulier en ce qui concerne les vecteurs de thérapie génique, représente un enjeu majeur du développement des essais cliniques, et fait aujourd’hui l’objet de très nombreux efforts au niveau industriel, mais aussi d’une vigilance toute particulière des agences de régulation, avec la mise en place dans de très nombreux pays de plusieurs entités publiques contrôlant ces essais cliniques.
Le facteur crucial dans le développement des essais cliniques est d’adapter l’essai en fonction du stade de la maladie. Nous avons insisté à de nombreuses reprises sur le fait que, aux stades initiaux des essais, ceux-ci doivent être réalisés chez des patients présentant des stades très évolués de la maladie, stades auxquels l’espoir thérapeutique est limité et la possibilité de cibler les cellules d’étude relativement faible.
