La thérapie cellulaire est aujourd’hui envisagée dans de très nombreuses affections de la rétine ou du nerf optique ayant abouti à une perte cellulaire considérée comme irréversible. Il s’agit notamment du glaucome et de la nécessité de régénérer les cellules ganglionnaires, mais aussi et surtout de la perte des photorécepteurs et de l’épithélium pigmentaire dans le cadre des rétinopathies pigmentaires, et dans le cadre des dégénérescences maculaires liées à l’âge.
Ce qui est visé dans ces affections est le remplacement des cellules photoréceptrices et celles de l’épithélium pigmentaire. La réparation endogène avait été envisagée, depuis une quinzaine d’années, à partir de la démonstration, d’abord chez le poisson et le poulet, d’une prolifération démarrant de la zone marginale, et de travaux préliminaires en 2000 permettant d’espérer que ces approches puissent éventuellement s’appliquer aux rétines de mammifères. Cette stratégie n’a pas encore confirmé les promesses évoquées alors. Une autre approche vise à utiliser les cellules gliales de Muller pour régénérer les cellules rétiniennes, approche qui s’est avérée valide chez le poisson et le poulet, mais qui reste encore à démontrer dans sa pertinence chez les mammifères.
La réparation des cellules photoréceptrices ou leur remplacement ainsi que celle de l’épithélium pigmentaire reposent aujourd’hui principalement sur des stratégies recourant à l’administration de cellules exogènes. Deux sources sont aujourd’hui envisagées principalement, les cellules souches embryonnaires et les cellules reprogrammées pluripotentes induites.
