Thérapies géniques : espoirs et réalités

Depuis la découverte de la structure de l'ADN double-brin en 1954 et le séquençage du génome humain, la génétique est devenue incontournable dans la compréhension des maladies et la mise au point de nouvelles thérapies. En moins de 15 ans, le coût du séquençage de l'ADN d'un individu donné est devenu suffisamment bas, pour que ces analyses génétiques fassent partie dans peu de temps de l'information accessible à chacun au même titre que le groupe sanguin. Les maladies génétiques peuvent être maintenant parfaitement identifiées, rendant plus facile la mise au point de traitements adaptés. Au-delà des maladies génétiques, la thérapie génique s'étend au traitement des cancers, des maladies cardiaques et des infections virales. Ces trois domaines représentent 80 % des essais cliniques en cours. Les différentes méthodes, virales ou non-virales, pour le transfert de gènes ont été examinées. L'apport des ARN interférents dans ce domaine a été abordé. Parmi les difficultés rencontrées en thérapie génique, il faut noter que l'insertion d'un gène dans un chromosome se fait de manière aléatoire et peut dans certains cas conduire à l'expression aberrante d'un gène voisin.