Utilisations thérapeutiques des cellules iPS et comme modèles en pathologie

Le cinquième cours a porté sur l’application des cellules iPS comme outil thérapeutique et comme modèle en pathologie. Une première considération concerne les dangers éventuels de ces cellules en clinique. Même si les cellules iPS évitent les inconvénients techniques et éthiques du clonage, l’utilisation de vecteurs d’origine rétrovirale pour introduire les facteurs de transcription OKSM a été associée à des risques d’insertion aléatoire dans le génome. Différentes stratégies d’introduction, ou même d’induction chimique de l’expression des facteurs de transcription, ont été discutées. Par ailleurs, l’utilisation d’un oncogène potentiel – MYC – dans le cocktail original de Yamanaka a été remplacée par celle d’autres facteurs, réduisant ainsi considérablement les risques d’oncogenèse. Néanmoins, l’inefficacité de la procédure de production de cellules iPS ainsi que les difficultés persistantes dans la différenciation de ces cellules vers des voies spécifiques rendent les perspectives thérapeutiques chez l’homme incertaines. À l’inverse, l’utilisation des cellules iPS pour l’exploration des maladies cardiaques, hématopoietiques, neurodégénératives ou autres, est en pleine explosion, avec beaucoup d’espoir pour une meilleure compréhension des bases moléculaires de certains désordres et des perspectives de traitement. En effet, la dérivation des cellules iPS de patients ou d’individus en bonne santé permet le criblage de drogues de manière « personnalisée » et représente un domaine en plein essor. Ce dernier cours s’est conclu sur une discussion concernant l’utilisation des cellules souches adultes ou des cellules trans-différenciées pour des fins thérapeutiques, avec comme exemple les traitements en développement utilisant des cellules trans-différenciées crées in situ, suite à un infarctus.